Protocoles de Recherche Clinique - Etudes à venir ou en cours

Etude ULDOSLER :

Valeur du scanner thoracique ultra basse dose pour la détection des malformations artério-veineuses pulmonaires dans la maladie de Rendu-Osler.
La prise en charge des malformations artério-veineuses pulmonaires (MAVP) repose sur leur détection précoce et leur traitement par vaso-occlusion en radiologie interventionnelle. Cependant, le risque d’irradiation cumulé des scanners thoraciques et des embolisations thoraciques répétées au cours du temps nécessite de prendre des précautions d’usage comme la diminution maximale des rayons X. C'est dans cette démarche que s'inscrit un nouveau protocole de scanner thoracique, dit ultra basse dose. Le protocole de scanner ultra basse dose présente des performances diagnostiques équivalentes à celles du protocole de scanner basse dose, tout en permettant une diminution significative de l'émission de rayons X. L’intérêt de cette étude est de démontrer que le scanner ultra basse dose permet de faire un diagnostic (présence de MAVP à traiter) au moins aussi bien que le scanner basse dose. Cette étude est menée à Lyon avec le recrutement de 50 patients pendant 1 an.

EPICURE

Efficacité du Nintedanib par voie orale pour le traitement des épistaxis dans la maladie de Rendu-Osler. Etude nationale, randomisée, multicentrique de phase II.
Les inhibiteurs de la tyrosine kinase sont des molécules administrées par voie orale qui ciblent plusieurs récepteurs des facteurs impliqués dans la régulation de l'angiogenèse. Dans la maladie de Rendu-Osler, deux cas de patients traités avec le pazopanib et le nintedanib ont été publiés avec des résultats encourageants. Par ailleurs une étude clinique sur 7 patients traités avec le pazopanib a montré une amélioration des épistaxis. Ces résultats et les mécanismes d’action des inhibiteurs de tyrosine kinase nous incitent donc à mener une étude clinique pour évaluer l’efficacité du nintedanib dans le traitement des épistaxis chez les patients atteints de la maladie de Rendu-Osler. Cette étude est réalisée en collaboration avec les centres de compétence, 60 patients participeront et les inclusions réalisées dans 10 centres. Le traitement, par voie orale, pour l’étude sera de 300 mg de nintedanib ou placebo (30 patient dans chacun des groupes) par jour, administré en deux prises (2 x 150 mg) espacées de 12 heures. La durée de participation est de 24 semaines, 12 semaines de traitement et 12 semaines de suivi. Ce projet est financé par PHRC National avec le soutien du laboratoire Boehringer Ingelheim qui fournit le médicament. La promotion est réalisée par les Hospices Civils de Lyon. Date de début programmée au troisième trimestre 2019.

Etude ELECT-RO

Les épistaxis, télangiectasies cutanéomuqueuses et autres symptômes de la maladie de Rendu-Osler affectent significativement le quotidien des patients, leurs relations sociales et leur vie professionnelle. De nombreux outils de mesure de la Qualité De Vie (QDV) existent mais ils sont le plus souvent généralistes et donc ne permettent pas de prendre en considération les particularités des pathologies et de leurs symptômes ni d’avoir une vision fine de leur impact sur la QDV. Il semble cependant important de pouvoir évaluer cet impact, d’en déterminer la nature et de le quantifier afin de pouvoir adapter une proposition de prise en charge des patients présentant une maladie de Rendu-Osler. Et seule l’élaboration d’une échelle de mesure de la QDV spécifique à la maladie de RO et validée permettra d’accéder à ces informations. Cette étude est menée dans 20 centres avec la participation de 600 patients pendant 33 mois. Les premières inclusions ont débuté en janvier 2019.

Filière des Maladies Vasculaires Rares avec atteinte Multisystémique

Centre National de Référence - Maladie de RENDU-OSLER