CENTRE DE REFERENCE
MALADIE DE RENDU-OSLER

Service de Génétique
Hopital Femme - Mère - Enfant
Bâtiment A1 - 1er étage
59 Boulevard Pinel
69677 BRON Cedex
Tél. 04 27 85 65 24/25
Protocoles de Recherche Clinique - Etudes à venir ou en cours

  • TACRO :

    Efficacité et tolérance du Tacrolimus 0.1% en pommade nasale pour le traitement des épistaxis dans la maladie de Rendu-Osler. Etude multicentrique randomisée en double insu contre placebo (ratio 1 :1).
    Le tacrolimus est un immunosupresseur. Il existe sur le marché sous forme de pommade, Protopic® 0.1%, pour le traitement de l’eczéma. Ses propriétés anti-angiogéniques (qui limitent la prolifération des vaisseaux) en font une option thérapeutique intéressante dans la maladie de Rendu-Osler. Cet essai sera mené dans trois centres : Lyon, Montpellier et Clermont-Ferrand avec la participation de 48 patients pendant 18 mois. La pommade, actif ou placebo, sera prescrite au patient pour 6 semaines de traitement avec une posologie de 2 administrations dans chaque narine par jour. L’attribution du traitement actif ou placebo (la moitié des patients) se fait au hasard et en aveugle. La période de suivi est de 6 semaines après la fin du traitement. Les premiers patients seront inclus en mai 2017.

  • BABH :

    Efficacité et tolérance du Bévacizumab pour le traitement des hémorragies sévères chez les patients porteurs de la maladie de Rendu-Osler. Etude nationale, randomisée, multicentrique de phase III.
    Le bevacizumab est un anticorps utilisé et prescrit pour son action « contre la formation de nouveaux vaisseaux » dans le traitement de certains cancers. Dans la maladie de Rendu-Osler son efficacité a pu être démontrée chez les patients ayant une atteinte hépatique sévère avec un retentissement cardiaque. Il est aujourd’hui important de montrer, dans le cadre d’un essai clinique, l’efficacité du bévacizumab sur les hémorragies sévères liées à cette pathologie (digestives et/ou épistaxis), nécessitant des transfusions itératives. Cette étude est réalisée en collaboration avec les centres de compétence, 24 patients participeront et les inclusions réalisés dans 4 centres : Lyon, Montpellier, Ambroise Paré et Angers. Le traitement, par voie intraveineuse, comporte 6 injections toutes les 2 semaines, l’attribution du traitement actif (5 mg/kg) ou placebo (sérum physiologique pour la moitié des patients) se fait au hasard et en aveugle. La durée de participation est de 6 mois, 2,5 mois de traitement et 3,5 mois de suivi.

  • Tempo :

    Efficacité du timolol en administration nasale pour le traitement des épistaxis dans la maladie de Rendu-Osler.
    Les bétabloquants (tel que le timolol) ont des propriétés anti-angiogéniques qui ont été montré en dermatologie. L’intérêt de ce produit dans la maladie de Rendu-Osler n’a été que peu étudié et il semble intéressant de le tester en spray nasal pour le traitement des épistaxis. Cet essai sera mené au niveau régional avec la participation de 58 patients recrutés à Lyon sur 2 ans. Le produit, actif ou placebo (la moitié des patients), sera prescrit au patient pour un mois de traitement avec une posologie d’une pulvérisation dans chaque narine 3 fois par jour. L’attribution du traitement actif ou placebo sera fait au hasard et en aveugle. La période de suivi est de 6 mois après la fin du traitement.




  • Site des Hospices Civils de Lyon FAVA
    Filière des Maladies Vasculaires Rares
    avec atteinte Multisystémique
    AMRO


    Centre National de Référence - Maladie de RENDU-OSLER